纳菲制药

尽管新兴证据表明帕金森氏病（PD）的发病机理与中脑中的α-突触核蛋白（α-syn）聚集密切相关，但清除α-syn仍然是临床上尚未满足的需求。在这里，我们开发了一种简单有效的策略，用于通过再沉淀自组装程序制备用于PD的α-syn纳米清除剂。基于姜黄素类似物的纳米清道夫（NanoCA）被设计成具有控释特性，能够刺激主要自噬调节剂转录因子EB（TFEB）的核易位，从而触发自噬和钙依赖性外泌体分泌，从而清除α-syn。NanoCA的预处理可保护细胞系和原代神经元免受MPP +诱导的神经毒性。更重要的是，设计了一种快速唤醒鼻腔内递送系统（RA-IDDS），并将其用于针对脑部的NanoCA递送，它提供了针对行为缺陷的强大神经保护作用，并促进了单体，低聚物和α-syn聚集体的清除。 PD的MPTP小鼠模型的中脑。我们的发现提供了针对PD中神经保护和疾病修饰的临床可翻译治疗策略。

相关工作已发表在ACS Nano，公司CEO刘静怡博士为论文第一作者。文章链接：https://pubs.acs.org/doi/pdf/10.1021/acsnano.9b06453